Изучен новый метод для лечения сложных форм анемии

Впервые проведены успешные испытания CRISPR, которые помогли американской пациентке Виктории Грей решить проблему серповидноклеточной анемии. В возрасте 3 месяцев у нее обнаружили признаки редкой мутации в гене гемоглобина.

Медики пояснили, что при такой патологии эритроциты специфической изогнутой формы не справляются с основными функциями, при этом не происходит нормальной доставки кислорода.

Метод для лечения анемии

У пациентки были ограничены возможности: из-за генетической аномалии она была вынуждена всю жизнь регулярно проходить лечение в больнице.

Ученые предложили Виктории Грей стать участницей клинических испытаний. После ее согласия была проведена генная терапия анемии посредством CRISPR.

Методику применили специалисты Научно-исследовательского института Сары Кэннон (Нэшвилл). Из костного мозга были извлечены клетки. Инновационные технологии позволили «включить» функцию синтеза фетального гемоглобина. Пациентка получила около двух миллиардов отредактированных клеток.

Операция прошла успешно: новые клетки начали синтезировать фетальный гемоглобин, что позволило нивелировать симптомы анемии без риска для здоровья. Состояние и самочувствие пациентки стабилизировалось быстрее, чем ожидалось. После операции у пациентки не было жалоб на боли.

 

form